歷經(jīng)兩個月時間的積極籌備，百利藥業(yè)GNC平臺下首個獲批臨床的GNC-038四特異性抗體I期臨床研究于2020年11月2日在中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所正式啟動。
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病研究所副所長王建祥教授作為主要研究者首先做大會致辭，王所對GNC-038的先進性和創(chuàng)新性給予了充分的肯定，對其臨床療效充滿期待。
百利藥業(yè)董事長朱義博士代表申辦方致辭，朱總分享了從2015年決定啟動GNC-038項目，歷時5年在國內(nèi)正式申報，成為全球首個進入臨床研究的四特異性抗體的歷程，并對能在國內(nèi)頂級的血液學(xué)研究所開展這項研究表示感謝。
百利藥業(yè)新藥研發(fā)中心郭崇天博士為與會專家，從研究背景、研究總體設(shè)計、入排標(biāo)準(zhǔn)、給藥方案、隨訪檢查、安全性監(jiān)測、監(jiān)查計劃等多個方面詳細(xì)介紹了方案。GNC-038是百利藥業(yè)基于GNC（Guidance & Navigation，Control）平臺開發(fā)的四特異性結(jié)構(gòu)的“靶向免疫”抗體，具有靶向CD19、CD3、PD-L1和4-1BB四個抗原的結(jié)構(gòu)域，可激活T細(xì)胞的第一信號和第二信號，通過抗CD19、PD-L1結(jié)構(gòu)域靶向并殺傷腫瘤細(xì)胞。
全體與會專家在主要研究者GCP病房主任齊軍元教授的帶領(lǐng)下，圍繞入排標(biāo)準(zhǔn)、給藥方案、藥物運輸保存條件等開展了熱烈討論。最后由王建祥教授做大會總結(jié)并提出希望，盡快看到GNC-038進入人體試驗后的突破性表現(xiàn)。
作為申辦方，我們也期待并相信GNC-038創(chuàng)新性的分子設(shè)計，不僅會有效解決血液腫瘤中CD19耐藥及實體瘤中免疫抑制問題，更能為血液腫瘤領(lǐng)域的治療格局帶去全球領(lǐng)先性的變革，使更多患者獲益。
會后，王所和齊主任特意帶朱總參觀中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院歷年來的所獲得的主要獎項與醫(yī)學(xué)成就。中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所（血液病醫(yī)院），成立于1957年，經(jīng)過半個世紀(jì)的發(fā)展已成為我國目前最大的集醫(yī)療、科研、教學(xué)、產(chǎn)業(yè)于一體的國家級科研型血液病專業(yè)醫(yī)療機構(gòu)，并確立了以國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心和實驗血液學(xué)國家重點實驗室雙輪驅(qū)動發(fā)展模式。自評選以來，所院連續(xù)十年榮獲中國醫(yī)院?？坡曌u排行榜（血液學(xué)）第一；連續(xù)六年榮獲中國醫(yī)院科技量值排行榜（血液病學(xué)）第一，不愧是中國血液學(xué)發(fā)展的領(lǐng)軍機構(gòu)。
GNC-038是全球第一個進入臨床的四特異性抗體，這是在雙抗基礎(chǔ)上一個大的飛躍，這是真正國際領(lǐng)先的原始創(chuàng)新。
GNC-038新穎的結(jié)構(gòu)和功能設(shè)計，在臨床前的研究中，展現(xiàn)出了突破性的抗腫瘤療效應(yīng)，我們非常期待臨床前的突破性效應(yīng)，能夠在臨床上獲得驗證，以造福廣大的腫瘤患者。
單克隆抗體自從問世，人們就對其在治療領(lǐng)域的價值寄予厚望。經(jīng)過幾十年的努力，單抗在多種疾病，尤其是腫瘤的治療上取得了巨大成功。在此基礎(chǔ)上，科學(xué)家通過改造單抗的結(jié)構(gòu)，使得單抗的治療作用更加強大，而毒副作用進一步減小。這種結(jié)構(gòu)的改造，就像變魔術(shù)一樣，科學(xué)家研制出了各種各樣結(jié)構(gòu)的單抗。
GNC-038就是四川百利藥業(yè)有限責(zé)任公司的科學(xué)家“玩”的這樣一種超級魔術(shù)的結(jié)晶，是世界上首個進入臨床試驗階段的四特異性單抗，能夠特異性識別、結(jié)合四個靶抗原，在把瘤細(xì)胞和具有腫瘤殺傷作用的“士兵”——T細(xì)胞“拴”到一起的同時，還能夠增強T細(xì)胞功能，并刺激T細(xì)胞增殖，從而起到了“增加兵力和戰(zhàn)斗力”的作用。
今天，GNC-038臨床試驗啟動了，這個“魔術(shù)”接著由研究者——臨床醫(yī)生來“玩”。我們會在王建祥教授的指導(dǎo)下，把這個臨床試驗做好，把這個“超級魔術(shù)”“玩”兒好，把它的“精彩片段”展現(xiàn)出來。也就是說，我們非常期待GNC-038的安全性和療效能夠得到臨床驗證，盡早通過臨床試驗數(shù)據(jù)促進這個抗體的上市，成為世界上首個四特異性單抗腫瘤治療藥物，解除廣大腫瘤患者的病痛。
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病研究所血液學(xué)科，在復(fù)旦大學(xué)醫(yī)院管理研究所發(fā)布的“中國醫(yī)院?？坡曌u排行榜”中，多年排行第一，是一流的血液病研究醫(yī)療機構(gòu)；百利藥業(yè)的GNC-038項目，全球首個進入臨床的四特異性抗體，能夠得到血研所王建祥教授/齊軍元教授所領(lǐng)銜的一流的專家團隊的支持和合作，我們深感榮幸。
王建祥教授團隊是我國CAR-T治療的先行者，在腫瘤免疫治療領(lǐng)域有著深厚的科學(xué)研究基礎(chǔ)和豐富的臨床經(jīng)驗，為此，我們對GNC-038項目，在王建祥教授/齊軍元教授領(lǐng)導(dǎo)下的高質(zhì)量臨床研究，充滿信任和信心，對GNC-038項目臨床前的突破性藥效，轉(zhuǎn)化為臨床的突破性療效，并造福于廣大腫瘤患者，充滿熱切的期待。
